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新西兰接受基因编辑临床试验

2022-07-18 10:14:31 来源:新华社 作者:

北京,7月18日(新华社)——据麻省理工学院技术评论网站报道,一名家庭高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以降低血液胆固醇水平,从而预防和治疗心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术预防和治疗心脏病的一项新探索。

据报道,本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术-单碱基编辑技术预计将永久降低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白,又称坏胆固醇,可能导致动脉硬化、血管堵塞和心血管疾病。CRISPR基因编辑技术常被比作基因剪刀

此前的动物研究表明,这种疗法可以将猴子体内的低密度脂蛋白水平降低60%,持续一年以上,很可能是永久性的。

该患者先天性胆固醇水平过高,患有心脏病。美国一家生物技术公司的研究人员取代了其肝细胞PCSK9单基因碱基有助于调节低密度脂蛋白胆固醇水平。研究人员预计,此举将永久降低志愿者的坏胆固醇水平。该研究计划为40名家族高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗。

本次试验采用和mRNA类似疫苗的原理是将基因指令装载到纳米颗粒中,然后引入人体。新冠肺炎疫情带动了大量疫情。mRNA疫苗产能,加以转化后,有助于降低本次试验技术推广的成本。

此前,基因编辑技术主要应用于罕见病患者。如果试验成功,基因编辑技术可能会广泛应用于预防常见疾病。据英国自然网站报道,试验结果预计将于2023年公布。

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